HIVは「切除」する時代に...遺伝子編集治療「CRISPR」の安全性が確認される【最新研究】

クリスパー・ツールはウイルスの核を攻撃するように設計されている　ANDRII YALANSKYI/SHUTTERSTOCK

＜免疫細胞内に潜伏するHIVを発見して「核」を攻撃する、注目の新技術「クリスパー（CRISPR）」とは？＞

エイズ（後天性免疫不全症候群）の原因ウイルスであるHIVが初めて特定されたのは1983年。当初はHIV感染は死の宣告に等しかった。現在では抗レトロウイルス薬のおかげで進行を抑えられるようになったが、抜本的な治療法はまだない。

サンフランシスコのバイオテクノロジー企業エクシジョン・バイオセラピューティクスは、遺伝子編集ツールの静脈注射でこの状況を変えようとしている。同社は最近、EBT-101と呼ばれる遺伝子編集治療法について、肯定的な試験結果を明らかにした。

ただし、今回報告されたのは安全性だけだ。EBT-101を投与された3人の被験者に重篤な副作用は見られなかったという。有効性に関する最初の報告はもう少し待たなければならない。

HIVは他のウイルスと同様、遺伝物質と殻でできている。大きさは人体の約1兆分の1で、免疫系の防御を巧みに擦り抜ける。

エクシジョンが開発した治療法は、遺伝子編集技術クリスパー（CRISPR）を用いてHIVを探し出し、DNAの大部分を切除して自己複製を阻止する。このクリスパー・ツールは小型ロボットのようなもので、生体細胞の遺伝物質の狙った場所に向かわせることができる。

　

CRISPR Explained | Mayo Clinic | 2018/07/25

抗レトロウイルス薬がある今もエイズによる死者は年間60万人以上。2022年末の時点で抗レトロウイルス薬を投与されているHIV感染者は3000万人近くに達し、10年の770万人から大幅に増加した。ただ、抗レトロウイルス薬は心臓の動脈閉塞や神経変性障害などの副作用を誘発する可能性がある。

動物実験の結果は良好

ウイルスと感染対象の生物は何十億年も闘い続けてきた。人体はいわば何重もの防御で守られた要塞だが、HIVはいくつかの戦術を用いて免疫攻撃から逃れようとする。

その1つが、HIVを攻撃するように設計されたT細胞と呼ばれる免疫細胞の内部に潜伏することだ。HIVはT細胞内で長期間休眠し、自己複製の条件が整うまで待つ。

さらにHIVは自己の遺伝子複製の際に無数の変異型を生み出すため、エイズ治療薬の開発は極めて困難だ。だが、クリスパー・ツールはウイルスの核を攻撃するように設計されているので、HIVを無力化できる可能性が高まる。

この治療法も全ての薬剤と同様、まず動物実験でテストする必要があった。米テンプル大学の研究チームは20年、クリスパー・ツールでマウスとラットの臓器からHIVを探し出し、DNAの重要部分を除去することに成功した。

このチームは同年、HIVの起源とも言われるサル免疫不全ウイルス（SIV）に感染したアカゲザルにも、この技術が有効であることを証明した。これでクリスパー療法を人間に試しても安全である可能性が示唆された。

やるべきことはまだ多い。それでも近い将来、エイズの治療法が確立することへの期待は高まりつつある。

Kalpana Surendranath, Senior Lecturer in Molecular biology and Microbiology, Leader of Genome Engineering Lab, University of Westminster

This article is republished from The Conversation under a Creative Commons license. Read the original article.