アルツハイマー治療に希望が

一筋の光　脳の働きが少しずつわかってきた（アルツハイマー病患者の脳）　Zephyr/SPLーBrand X Pictures／Getty Images

　パーキンソン病やアルツハイマー病といった神経変性疾患の治療薬を開発する努力に、一筋の光が見えてきた。

　米サイエンス・トランスレーショナル・メディシン誌の最新号によると、英医学研究評議会（ＭＲＣ）が、歩行障害や認知症などを引き起こすプリオン病のマウスの神経変性を止め、タンパク質の生成を回復させることに成功した。既にこれまでの研究で、プリオン病マウスの脳細胞を死滅させる経路は特定されていた。

　生物の細胞はタンパク質を作っているが、異常な構造のタンパク質が作られると、ある種の「品質管理システム」が働いて取り除かれるようになっている。

　ところが異常な構造のタンパク質がたまり過ぎると、この品質管理システムが過剰反応する。つまり、一時停止するだけのはずのタンパク質の合成が止まったままになり、神経細胞の死につながる。

　今回研究チームは、プリオン病マウスに薬物を経口投与してこの細胞を死滅させる経路を阻害。タンパク質の合成を再開させ、神経変性を止めることに成功した。

　チームを率いた英レスター大学のジョバナ・マルーシ教授は、「プリオン病のマウスにこの薬物を投与したら症状の進行が急にストップした」と語る。「マウスは正常な動きが一部できるようになり、記憶障害も止まった。それを見てみんなとても興奮した」

　とはいえ、この薬物は膵臓にダメージを与えるため、マウスが軽い糖尿病を発症したほか、体重減の副作用がみられた。

　人間に投与できる薬を開発するまでには「長い道のりがある」と、マルーシも認める。それでも神経変性疾患に薬物治療の「現実的な可能性」が示されたことは大きい。

　英アルツハイマー病協会の広報担当者は、「プリオン病のマウスで行われた研究がアルツハイマー病の人間にどう応用できるかは不透明だ」としつつ、今回の発見は「とてつもなくエキサイティング」と語っている。

[2013年10月22日号掲載]