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米ＦＤＡが鎌状赤血球症で遺伝子療法2種を承認、ノーベル賞技術応用も
2023年12月11日（月）11時07分
１２月８日、米食品医薬品局（ＦＤＡ）は８日、鎌状赤血球症（ＳＣＤ）の遺伝子療法２種を承認した。写真はＦＤＡ。メリーランド州 で２０２０年８月撮影（２０２３年 ロイター／Andrew Kelly）
Leroy Leo Bhanvi Satija
[８日 ロイター] - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は８日、鎌状赤血球症（ＳＣＤ）の遺伝子療法２種を承認した。そのうち１つはノーベル賞を受賞した遺伝子編集技術に基づく米で初の治療法となる。
ＦＤＡが１２歳以上の患者を対象として認めたのは、米バーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスがノーベル賞の技術を応用する形で共同開発した「キャスジェビー」と、米ブルーバート・バイオが開発した「リフジェニア」。
ＳＣＤは、身体が欠陥のある鎌状のヘモグロビンを作り、赤血球が身体の組織に適切に酸素を運ぶ能力を損なうとともに、痛みを伴う遺伝性の血液疾患。衰弱して早死に至る場合があるこの病気に、米国では１０万人が罹患していると推定され、その大半が黒人だ。
米国での定価はバーテックス／クリスパーの療法が２２０万ドル、ブルーバードの療法が３１０万ドル。いずれも治療は１回で済むとされ、２０２４年初めに利用できるようになる。
