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[２２日 ロイター] - 大塚製薬と米アイオニス・ファーマシューティカルズ は２２日、両社が共同で開発中の遺伝性の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬「ウレフネルセン」について、後期臨床試験で主要目標を達成したと発表した。詳細は以下の通り。
• ウレフネルセンは、運動を制御する神経細胞に損傷を与える希少な遺伝性ＡＬＳの一種であるＦＵＳ変異型ＡＬＳ（ＦＵＳ－ＡＬＳ）患者において、プラセボ（偽薬）群と比較して機能を改善し、生存期間が延びた。
• 現在、ＦＵＳ－ＡＬＳの遺伝的原因を標的とする承認済み治療法は存在しない。
• ウレフネルセンはまた、神経細胞の損傷関連のマーカーを低減し、疾患の進行を遅らせた。
• 大半の副作用は軽度または中等度で、両社は同薬の良好な安全性が示されたと述べた。
• 両社は迅速承認の道筋を模索する中、米食品医薬品局（ＦＤＡ）および世界の保健当局とこの結果について協議する計画だ。
• ウレフネルセンはＦＵＳ－ＡＬＳに関連するＦＵＳタンパク質の産生を抑制するよう設計されている。
• これとは別に、大塚製薬は試験に参加できないＦＵＳ－ＡＬＳ患者を対象とした世界的な早期アクセスプログラムを開始した。これにより、医師は承認前にウレフネルセンの利用を要請できるようになる。
